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La terapia genica nuova speranza per i bambini talassemici

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ADDIO TRASFUSIONI PER TRE PICCOLI, STUDIO RAFFAELE-TELETHON

La terapia genica e’ efficace per curare la Beta talassemia, soprattutto nei pazienti piu’ giovani. Uno studio del San Raffaele di Milano con Telethon, pubblicato su Nature Medicine, su 9 soggetti di diversa eta’ – 3 adulti sopra i trent’anni, 3 adolescenti e 3 bambini sotto i sei anni – tutti con forme di beta talassemia gravi e dipendenti dalle trasfusioni, ha permesso di ottenere in 3 dei 4 pazienti piu’ giovani la totale indipendenza dalle trasfusioni di sangue. Nei 3 pazienti adulti si e’ ottenuta una significativa riduzione della loro frequenza.

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