Anemia falciforme: approvata in Europa la prima terapia mirata per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive ricorrenti

Ambiente, Natura & Salute

Di

·         Crizanlizumab è la prima terapia mirata per l’anemia falciforme per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive (VOC) ricorrenti disponibile in Europa

 ·         L’anemia falciforme è una delle malattie genetiche del sangue più comuni al mondo con importanti bisogni medici insoddisfatti. In Italia sono migliaia i pazienti che ne sono affetti.

  • I dati clinici hanno dimostrato che l’uso di crizanlizumab ha determinato una significativa riduzione del tasso di VOC e un minor numero di giorni di ricovero in ospedale

 Le VOC compromettono la vita dei pazienti dal punto di vista fisico, sociale ed emotivo, e possono aumentare il rischio di danni agli organi e di morte prematura 

BASILEA – Novartis ha annunciato oggi che la Commissione europea (CE) ha approvato Adakveo® (crizanlizumab) per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive ricorrenti (VOC) o “crisi dolorose” nei pazienti con anemia falciforme a partire dai 16 anni di età1. Crizanlizumab può essere somministrato come terapia aggiuntiva a idrossiurea/idrossicarbamide (HU/HC) o come monoterapia nei pazienti per i quali HU/HC è inappropriata o inadeguata.

L’anemia falciforme è considerata una patologia ematologica rara, che in Europa colpisce circa 50.000 persone.4,5 Crizanlizumab si lega alla P-selectina, una proteina di adesione cellulare che svolge un ruolo centrale nelle interazioni multicellulari che possono provocare vaso-occlusione.2,3

L’approvazione europea di questa opzione terapeutica rappresenta una notizia molto importante per i pazienti con anemia falciforme che dopo molti anni hanno a disposizione una nuova arma di trattamento in grado di migliorare la loro qualità di vita – ha commentato Lucia De Franceschi, Professore Associato di Medicina Interna all’Università degli Studi di Verona -. Solamente crizanlizumab, grazie al suo peculiare meccanismo d’azione, è infatti in grado di agire sulla vasculopatia infiammatoria cronica che sta alla base delle numerose complicanze cliniche presenti sia nei soggetti adolescenti e adulti ma anche nei bambini.  

Inoltre, crizanlizumab ha un profilo di unicità che lo rende molto interessante per noi clinici perché potrebbe aiutarci a gestire anche quei pazienti che hanno fallito o non accettano terapie considerate gold standard per l’anemia falciforme come idrossiurea o regimi trasfusionali cronici.”

“Siamo orgogliosi che il nostro impegno pluriennale nella ricerca e sviluppo di soluzioni innovative per le malattie ereditarie del sangue porti un cambiamento importante nel modo di trattare l’anemia falciforme – afferma Luigi Boano, General Manager Novartis Oncology Italia. Questo traguardo ci permetterà di mettere a disposizione dei pazienti il primo farmaco mirato per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive ricorrenti, che sconvolgono la vita dei pazienti dal punto di vista fisico, sociale ed emotivo e possono degenerare in complicazioni acute e a lungo termine”.

L’approvazione fa seguito al parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP), emesso a luglio sulla base dei risultati dello studio clinico SUSTAIN, i quali hanno dimostrato che crizanlizumab ha ridotto in modo significativo il tasso annuale mediano di VOC a 1,63, rispetto al 2,98 del placebo (P=.010), pari a una riduzione del 45%. È stato inoltre riscontrato un aumento di oltre il doppio della percentuale di pazienti senza VOC che hanno completato lo studio, rispetto al placebo. Sono state osservate riduzioni della frequenza delle VOC tra i pazienti a prescindere dal genotipo dell’anemia falciforme e/o dall’uso di idrossiurea/idrossicarbamide (HU/HC). Nel corso dello stesso studio, crizanlizumab ha dimostrato di ridurre il tasso annuale mediano di giorni di ricovero in ospedale del 42% (4,0 giorni per crizanlizumab vs 6,87 giorni per il placebo)6.

Informazioni su crizanlizumab

Crizanlizumab – noto in precedenza come SEG101 – è indicato per la prevenzione delle VOC ricorrenti nei pazienti con anemia falciforme a partire dai 16 anni di età. Può essere somministrato come terapia aggiuntiva a HU/HC, oppure come monoterapia nei pazienti per i quali HU/HC è inappropriata o inadeguata. È il primo e unico farmaco biologico mirato che agisce legandosi alla P-selectina, una proteina di adesione cellulare che svolge un ruolo centrale nelle interazioni multicellulari che possono provocare vaso-occlusione nell’anemia falciforme. Legandosi alla P-selectina sulla superficie dell’endotelio e delle piastrine attivate, crizanlizumab blocca le interazioni tra cellule endoteliali, piastrine, globuli rossi e leucociti.

Crizanlizumab è ora approvato in 36 Paesi del mondo, inclusi gli Stati Uniti e gli Stati Membri dell’Unione europea.

L’anemia falciforme

L’anemia falciforme è una delle malattie genetiche del sangue più comuni al mondo.7 È una patologia cronica, permanente e debilitante, di gravità clinica variabile.8 L’anemia falciforme è caratterizzata dall’alterazione della forma e proprietà fisiche dei globuli rossi e da una maggior adesività delle diverse cellule ematiche rispetto al solito.8 In determinate situazioni, queste cellule si attivano e aderiscono tra di loro e la parete interna del vasi sanguigni, formando degli agglomerati (cluster)9,10 che a loro volta possono rallentare, bloccare e ridurre il flusso di sangue e ossigeno, causando danni ai vasi sanguigni e agli organi.1,11 Questo comporta di conseguenza delle crisi acute ricorrenti ed imprevedibili di occlusione vascolare dolorosa, chiamate anche crisi vaso-occlusive1 responsabili del danno d’organo. Le crisi dolorose tipiche dell’anemia falciforme sconvolgono la vita dei pazienti dal punto di vista fisico, sociale ed emotivo: inoltre, comportano delle complicanze acute, e a lungo termine.12

Le persone affette da anemia falciforme hanno ereditato dai loro genitori due copie anormali del gene dell’emoglobina.8 Coloro che hanno il “tratto falciforme” (definiti anche “portatori”) hanno ereditato un gene anomalo e un gene normale.9 Il tratto falciforme può essere asintomatico, ma gli individui con la malattia possono trasmetterla ai propri figli.9 Se entrambi i genitori hanno il tratto, i loro figli hanno il 25% di probabilità di soffrire di anemia falciforme, il 50% di avere il tratto falciforme e il 25% di avere due geni normali o di non avere il tratto falciforme né l’anemia falciforme.13 Un semplice esame del sangue può determinare se una persona è portatrice del tratto falciforme.13

Disclaimer

Il presente comunicato stampa contiene alcune indicazioni che potrebbero non corrispondere ai futuri risultati. Nel caso in cui uno o più di tali rischi o incertezze si concretizzino, oppure nel caso in cui gli assunti che hanno determinato le anticipazioni dovessero risultare errati, i risultati effettivi potrebbero essere diversi da quelli descritti in questa sede come anticipati, creduti, stimati o attesi. Le informazioni contenute in questo comunicato sono la traduzione del comunicato stampa emesso da Novartis AG il giorno 26/06/2020.

Novartis

Novartis sta interpretando in modo nuovo la medicina allo scopo di migliorare e prolungare la vita delle persone. Come azienda tra i leader a livello globale nel settore farmaceutico, utilizziamo tecnologie scientifiche e digitali innovative per creare terapie trasformative in aree che presentano importanti bisogni medici. Impegnati a scoprire nuovi farmaci, siamo stabilmente tra le prime aziende al mondo negli investimenti in ricerca e sviluppo. I prodotti Novartis raggiungono più di 800 milioni di persone su scala globale e lavoriamo per individuare modi innovativi per espandere l’accesso ai nostri trattamenti più recenti. A livello mondiale, circa 110.000 persone di 145 diverse nazionalità lavorano in Novartis.  Ulteriori informazioni su www.novartis.it e www.novartis.com. @NovartisItalia è anche su Twitter e LinkedIn.

Novartis in Italia

Con circa 2200 dipendenti, in Italia Novartis è una delle maggiori aziende del settore farmaceutico, con una solida leadership nell’ambito delle terapie più innovative e in quello dei farmaci equivalenti e biosimilari. Nel panorama nazionale è tra le aziende maggiormente impegnate nella Ricerca & Sviluppo, in particolare nelle attività di sviluppo clinico, area nella quale ha investito oltre 200 milioni di euro nell’ultimo triennio, e un’importante realtà industriale, fortemente orientata all’export.

Riferimenti

  1. Adakveo (crizanlizumab) Summury of Product Characteristics (SmPC)
  2. Rees DC, Williams TN, Gladwin MT. Sickle-cell disease. Lancet. 2010;376(9757):2018-2031.
  3. Lawrence MB, Springer TA. Leukocytes roll on a selectin at physiologic flow rates: distinction from and prerequisite for adhesion through integrins. Cell. 1991;65(5):859-873.
  4. European Medicines Agency. Crizanlizumab Orphan Designation. August 2012. Disponibile all’indirizzo: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3121034
  5. Roberts I, de Montalambert M. Sickle cell disease as a paradigm of immigration haematology: new challenges for hematologists in Europe. Haematologica. 2007;92(7):865-871.
  6. Ataga KI, Kutlar A, Kanter J et al. Crizanlizumab for the prevention of pain crises in sickle cell disease. N Engl J Med. 2017;376(5):429-439
  7. Jain D, Lothe A, Roshan C. Sickle cell disease: current challenges. Journal of Hematology & Thromboembolic Diseases. 2015 Nov 10. Doi: 10.4172/2329-8790.1000224.
  8. Steinberg M. Management of sickle cell disease. N Engl J Med. 1999;340(13):1021-1030.
  9. Piel F, Steinberg M, Rees D. Sickle cell disease. N Engl J Med. 2017;376(16):1565.
  10. Yawn B, Buchanan G, Afenyi-Annan A, et. Management of sickle cell disease summary of the 2014 evidence-based report by expert panel members. JAMA. 2014;312(10):1033-1048.
  11. Gutsaeva D, Parkerson J, Yerigenahally S, et. Inhibition of cell adhesion by anti–P-selectin aptamer: a new potential therapeutic agent for sickle cell disease. Blood. 2011;117(2):727-735.
  12. Adegbola M, Barnes D, Opollo J, et. Voices of adults living with sickle cell disease pain. J Natl Black Nurses Assoc. 2012;23(2):16-23.
  13. What is sickle cell disease?. Last updated: August 2, 2016. Available from: http://www.nhlbi.nih.gov/health/health-topics/topics/sca.

Lascia un commento

Il tuo indirizzo email non sarà pubblicato. I campi obbligatori sono contrassegnati *

CAPTCHA ImageChange Image

Questo sito usa Akismet per ridurre lo spam. Scopri come i tuoi dati vengono elaborati.

Traduci
Facebook
Twitter
Instagram
YouTube