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L’AIFA amplia l’uso del farmaco per curare la Sma1

Ambiente & Salute

Il 9 marzo il CdA dell’AIFA ha autorizzato la rimborsabilità della terapia genetica che permette di curare i bambini affetti da Sma1.

di Claudio Gentile

Il Consiglio di Amministrazione dell’AIFA, l’Agenzia Italiana del Farmaco, lo scorso 9 marzo ha autorizzato la somministrazione, a totale carico del Sistema Sanitario Nazionale, di un nuovo farmaco che offre una prospettiva di vita radicalmente migliore per coloro che sono affetti dalla Sma1, una rara malattia genetica che colpisce circa 40/50 bambini ogni anno in Italia e che nella quasi totalità dei casi ne provoca la morte. 

Nel grande fiume di parole che scorre sui mezzi di informazione monopolizzate dal Covid, dai vaccini che ne bloccano la diffusione e sui loro probabili effetti collaterali, pochissime ne sono state riservate all’importante decisione dell’AIFA che ridona la speranza e la vita a decine di bambini italiani ed alle loro famiglie. Una notizia questa non solo bellissima, ma che può anche ben dirsi commovente.

La Sma1, chiamata anche malattia di Werdnig-Hoffmann, è una patologia che colpisce il sistema neuromuscolare, non permettendo ai bambini, tra le altre cose, di camminare, sedere senza supporto e sollevare la testa, ed ha una altissima percentuale di mortalità nel breve tempo, causata dalle gravi infezioni respiratorie conseguenti.

Una volta approvato dalle autorità sanitarie nel 2019, la diffusione in Italia di questo farmaco, che permette di intervenire sul gene causa della malattia ed evitare la morte precoce dei pazienti, è stato fortemente limitato anche a causa dell’elevatissimo costo della (unica) dose necessaria: 2 milioni di euro. È vero che si tratta del farmaco più costoso al mondo, ma la vita e la salute di un bambino, di un essere umano, anche solo di uno, ora che è stata trovata una soluzione per questa malattia, non vale forse di più di questa cifra? Sicuramente sono tutti ben lieti di pagare le tasse se vengono utilizzate per curare i bambini da queste malattie.

Finora in Italia il farmaco era dispensato dal Servizio Sanitario solo fino al sesto mese di vita del bambino, anche perché i dati clinici di supporto – data la novità della terapia – non erano numerosi. Molto spesso, però, la malattia viene diagnosticata solo successivamente a tale limite temporale e quindi la somministrazione del farmaco non era più pagato dallo Stato, ma era a totale carico delle famiglie oppure si doveva ricorrere a pratiche personalizzate lunghissime e non certe negli esiti.

Dopo una campagna giornalistica, le richieste della comunità scientifica ed alcune interrogazioni parlamentari, l’AIFA, anche grazie alla presentazione di nuovi dati clinici, ha modificato le proprie deliberazioni prevedendo, tra i primi Paesi al mondo, l’autorizzazione e la totale rimborsabilità fino a 13,5 kg (circa tre anni).

“L’approvazione da parte dell’AIFA della rimborsabilità della terapia genica mediante il farmaco Zolgensma per tutti i bambini fino a 13,5 kg di peso è una notizia importante che restituisce speranza a tante famiglie che combattono contro la Sma di tipo 1, quella più aggressiva, che nel 90% dei casi porta alla morte o alla ventilazione permanente entro i primi due anni di vita”. Così ha dichiarato Michela Rostan, vicepresidente della Commissione Affari sociali della Camera che aveva presentato una interrogazione al Ministro della Salute lo scorso 13 gennaio. “La sanità pubblica italiana – ha continuato l’onorevole – ha firmato una pagina importante nella tutela della salute dei cittadini più indifesi”.  

L’AIFA in un comunicato ha dichiarato “la propria soddisfazione per la possibilità di rendere disponibile nel nostro SSN una terapia genica che offre una prospettiva di vita radicalmente migliore per i bambini affetti da Sma1. L’accordo con l’azienda Novartis ha inoltre concluso l’impegno della società a mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito all’interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 kg allo scopo di acquisire su questi pazienti, in un setting controllato, dati ulteriori di efficacia e sicurezza”.

Uno dei più attivi esponenti della comunità scientifica in questo settore e che si è più battuto per giungere a questo risultato, il Dott. Eugenio Mercuri, Direttore dell’Unità Operativa di Neuropsichiatria infantile del Policlinico Gemelli di Roma, ha ricordato che “la terapia genica approvata viene somministrata una sola volta nella vita ed è in grado di cambiare la storia naturale della malattia soprattutto se eseguita precocemente. Per questo motivo è necessario riuscire ad identificare precocemente le nuove diagnosi in modo da poter intervenire tempestivamente ed iniziare il trattamento il più presto possibile, per arrestare la perdita irreversibile di motoneuroni e la progressione della malattia”.

Felici dei risultati medici e della decisione dell’AIFA anche i familiari dei pazienti. “Fino a pochi anni fa non esistevano trattamenti per questa grave patologia rara” ha detto Anita Pallara, Presidente Famiglie SMA, ma “negli ultimi anni stiamo assistendo a una vera e propria rivoluzione”.

La scienza fortunatamente non si ferma e permette questi inestimabili capolavori: finora questi bambini erano destinati a perdere progressivamente le loro funzioni neuromuscolari, da oggi possono sperare in un futuro. E tanto più precoce sarà la diagnosi e la somministrazione del farmaco, tanto più serena sarà la loro vita.


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